OtoPep

Peptid-Nanomatrix als Träger für siRNA zur Behandlung von Erkrankungen des zentralen und sensorischen Nervensystems

Biologische Fuhktionalisierung von Peptidgelen

Cochlea-Implantate dienen zur Behandlung von Gehörlosigkeit. Sie sollen durch eine Beschichtung mit resorbierbaren Peptidpolymer-Gelen optimiert werden. Diese Gele sollen a) eine biofunktionalisierbare Wachstumsmatrix für Zellen darstellen und b) als Medikamentendepot dienen, um c) Nanopartikel hochspezifischer synthetischer Nukleinsäuren (siRNA) streng lokal verabreichen zu können. Damit wird eine Querschnittstechnologie zur gezielten Wirkstoffgabe (drug targeting) etabliert, die für mehrere medizinische Indikationen einsetzbar ist.

Beschreibung

Ursachen schwerer Hörschäden und der Gehörlosigkeit können angeboren oder z. B. durch Infektionen, Tumore oder Traumata verursacht sein. Werden Gehörschäden von Kleinkindern nicht rechtzeitig behandelt, wird auch der Spracherwerb unmöglich. In Deutschland gibt es etwa 100.000 Gehörlose und allein ca. 15.000 taube/stark hörgeschädigte Schüler. Gehörlosen und geschädigten Patienten wird immer häufiger ein Cochlea-Implantat als dünner Elektrodenschlauch in die Hörschnecke implantiert (ca. 80.000 weltweit). Dabei häufig existierende Kommunikationsprobleme durch Störlärm können vermutlich technisch nicht gelöst werden, sondern bedürfen biomedizinischer Ergänzungen, wofür mit diesem Projekt ein Ansatz realisiert werden soll.

Es soll ein therapeutisches Applikationssystem entwickelt werden, das einem spezifischen medizinischen Bedarf dient und lokal - minimalinvasiv oder implantatgestützt - an das Zielorgan verabreicht werden kann. Bei dem System handelt es sich um biomimetische resorbierbare Peptidpolymer-Gele »NanoPep«, die a) als Medizinprodukt eine biofunktionalisierbare Wachstumsmatrix für Zellen darstellen und b) als Medikamentendepot dienen, um c) Nanopartikel hochspezifischer synthetischer Nukleinsäuren (siRNA) streng lokal verabreichen zu können. Die dadurch etablierte Querschnittstechnologie des "drug targeting" mittels »NanoPep« ist für mehrere medizinische Indikationen wie zur Biofunktionalisierung von Cochlea-Implantaten in Kombination mit Drug-on-Device- oder Drug-in-Device-Technologien einsetzbar. Für die Verwertung der Produkte besteht ein breites Marktpotential.

Für eine mögliche klinische Anwendung der RNAi-Technologie (Nobelpreis 2006) in der Cochlea werden wir uns im Speziellen auf die Herstellung von siRNA-Nanopartikeln konzentrieren. Dies beinhaltet neue zell-spezifische Produkte in Verbindung mit einem Peptidgel. Das Einbringen dieser Nanotherapeutika in das Peptidgel wird eine neue, innovative Wirkstofffreisetzung am Zielort erlauben. Die nano-biofunktionalisierten Gele werden in präklinischen Modellen im Innenohr von Meerschweinchen getestet. Die Nanotherapeutika-Technologie ist eine Querschnittstechnologie, die leicht in vielen anderen medizinischen Indikationsgebieten angewendet werden könnte. Die kombinierten, weitreichenden Kompetenzen der europäischen Länder werden es uns ermöglichen, die Ziele dieses interdiziplinären regenerativen Therapiekonzeptes zu erreichen.

Projektlaufzeit:
01.03.2011 - 28.02.2014
FKZ:
13N11302