Wirksamkeitsprüfung gentherapeutischer Viren
Gruppenleiter Molekular- und Neurobiologie
Charakterisierung viraler Systeme für die Gentherapie - Wirksamkeitsprüfung am Beispiel von AAV
Adeno-assoziierte-Viren (AAV) stellen aufgrund ihres definierten Tropismus und ihrer Eigenschaft, nach Infektion der Zielzelle keine dauerhaften Veränderungen auf der Ebene des Genoms zu verursachen, geeignete Werkzeuge zur Entwicklung sicherer gentherapeutischer Ansätze dar.
Das NMI unterstützt seine Kunden sowohl bei einem initialen Nachweis der Funktionalität neu entwickelter therapeutischer AAV als auch bei der Entwicklung geeigneter, durchsatzfähiger zellulärer Testsysteme zur Bestimmung der Wirksamkeit unterschiedlicher Produktionschargen.
Unsere Leistungen
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Einsatz zellulärer Testsysteme zur Validierung von Tropismen und quantitativen Bestimmung infektiöser Titer
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Nachweis der Funktionalität eingesetzter AAV mittels Genexpressionsanalysen und/oder funktioneller Assays
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Entwicklung von „Potency Assays“ zur routinemäßigen Bestimmung der Wirksamkeit unterschiedlicher Produktionschargen
Methoden
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Konfokale Fluoreszenzmikroskopie
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Durchflusszytometrie
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Immunfluoreszenzmikroskopie
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Quantitative Genexpressionsanalysen (qPCR, Western Blot)
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ELISA, homogene zeitaufgelöste Fluoreszenz (HTRF)
Geräte
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Durchflusszytometrie/FACS: BD FACSmelody, BD LSR Fortessa
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Mikroskopie: Carl Zeiss CLSM + Cell Observer SD, Molecular Devices ImageXpress Micro confocal
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Western Blot: Typhoon Trio imager, LI-COR Odyssey
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Quantitative real-time PCR: Applied Biosystems StepOnePlus
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ELISA, HTRF: Tecan Spark, BMG Labtech PHERstar
NMI Naturwissenschaftliches und Medizinisches
Institut an der Universität Tübingen
Markwiesenstraße 55, 72770 Reutlingen
Tel.: +49 7121 51530-0
Mail: info@nmi.de
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